输血和祛铁治疗:输血法法仅适用于中间型α和β地贫,不主张用于重型β地贫。对于重型β地贫应从早期开始给予中、高量输血,但本法容易导致含铁血黄素沉着症,故应同时给予祛铁的药物治疗。
基因活化治疗:应用化学药物可增加γ基因表达或减少α基因表达,以改善β地贫的状况。