骨髓增生异常综合征(MDS)是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病,特点是髓系细胞分化及发育异常,表现为无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭,高风险向急性髓系白血病(AML)转化。
指导意见造血干细胞移植异基因造血干细胞移植(AlloHSCT)可能治愈MDS,但随年龄增加移植相关并发症也有所增加。
适应证如下1FAB分类中的RAEB、RAEBt、CMML及MDS转化的AML患者生存期短,是AlloHSCT的适应证。
2IPSS系统中的中危2及高危MDS是进行AlloHSCT的适应证。IPSS高危染色体核型的患者预后差,宜进行AlloHSCT。
3严重输血依赖,且有明确克隆证据的低危组患者,应该在器官功能受损前进行AlloHSCT。4MDS患者有强烈移植意愿。