病因可能是胚胎结缔组织的异常发育是由肝脏胚胎原基细胞发生的恶性肿瘤。新生儿可能在子宫内发生有文献报道发生于妊娠7个月胎儿成年人可能是胚胎性肝细胞在肝内多年后才发生恶性肿瘤。
,如果肿瘤是单发的、瘤体较小位置表浅且无肝外转移手术切除可获治愈。约超过半数的患者在就诊时就已失去了手术治疗的机会而那些能切除者的预后也较差肝母细胞瘤对放疗和化疗又均不敏感因此本病预后不良。
对较早期恶性程度较低的胎儿型及混合型,无转移的肝母细胞瘤手术切除长期生存者15%~37%不等。肿瘤切除后综合治疗,长期存活率有报道可达80%高亚等报道29例小儿肝母细胞瘤依时间和治疗原则不同分为早期(1965~1980年行手术切除)中期(1980~1991年行手术切除+术后化疗)后期(1991~1995年行术前化疗+手术+术后化疗。
早中期总体手术切除率分别为37.5%、30%总体1年无瘤生存率25%和30%。后期总体切除率62.5%1年无瘤生存率50%资料表明后期生存率提高是由于采用术前化疗使进展期肿瘤切除病例增多;
认为加强对ⅢⅣ期肿瘤的术前化疗是提高其切除率、改善本病总体预后的关键。