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原发性胆汁性肝硬化是一种慢性肝内胆汁淤积性疾病，血清抗线粒体抗体是诊断原发性胆汁性肝硬化的特异性指标，熊去氧胆酸是惟一经随机对照临床试验证实的治疗PBC安全有效的药物。
尽管原发性胆汁性肝硬化的发病机制可能与自身免疫有关，但免疫抑制剂的疗效仍未被证实，且药物相关不良反应使其临床应用受到限制。
原发性胆汁性肝硬化的病情呈进行性，最终导致肝硬化肝功能衰竭，肝移植是终末期原发性胆汁性肝硬化患者惟一有效的治疗方法。
