我是否有可能是进行性肌营养不良基因携带者

意大利科学家报告他们可能找到了一种方法可解决一大折磨肌营养不良基因治疗法研究者的问题.即如何让正确的基因到正确的地方去中断肌肉的萎缩过程.7月11日《科学》（Science）杂志上的一报告说一种新发现的干细胞成功地将纠正基因带进了有某种肌营养不良的小鼠.作者多是米兰干细胞研究所罗马细胞生物学和组织工程学研究所的研究人员.但肌营养不良协会研究发展部主任赫斯特利（Sharon Hesterlee）说现在就说要进行人类试验还太早了但它确实是一项重要工作.这是第一次我们能进行干细胞移植并见到功能增加了.他们使用了一种去年才发现并命名为mesoangioblasts的细胞该细胞存在于血管壁内是干细胞这意味着可以分化为多种细胞类型.最重要的是研究者发现它们可带上基因被移植到血管附近的肌细胞内.在这个新实验中α-sarcoglycan（一种突变或缺乏引起一种肌营养不良的蛋白质）的基因被加给mesoangioblasts细胞然后在细胞培养物中培养并被注射到没有这种基因的小鼠的动脉内.三个月后研究者在小鼠注射部位下游的肌肉中发现了活性α-sarcoglycan而且还有大量似乎正常的纤维而且治疗小鼠在转轮上行走的时间尽管比不上降小鼠但比未治疗小鼠更长.我确信这是个重要结果但还不是治疗方法不管是对小鼠还是对病人第一作者科沙（Giulio Cossu）声明.一个原因是本研究所用的mesoangioblasts细胞取自胚胎小鼠这对美国的研究者来说是个大问题因为这儿严格限制行胎儿干细胞研究.现在研究者的目标是从肌营养不良病人身上提取mesoangioblasts然后在加上基因后注射回同一病人以避开免疫系统的攻击.不同的基因只能治疗不同类型的肌营养不良赫斯特利认为这不是个大问题.我们通过很好的小鼠模型已经有了许多治疗多种肌营养不良的经验但在此以前用其它细胞或病毒来植入纠正基因的工作颇让人失望.在所有研究这方面工作的研究人员没开会前还不能确定下一步的计划我们近两周将进行一个研究人员的会议然后将制定策略坎贝尔说.美国一家实验室对本研究作出了重要贡献.我们的实验室捐助了小鼠试剂和技术设备坎贝尔（Kevin P. Campbell）说他们需要特征突出的动物模型而我们就有很好的.该实验室现在已重复了意大利的这个实验并将继续研究这个课题。