最成功的是全反式维甲酸亚砷酸治疗急性早幼粒细胞白血病,目前研究最多的是酪氨酸激酶抑制剂。甲磺酸伊马替尼作为酪氨酸激酶抑制剂,针对bcr/abl融合基因的产物P210融合蛋白在慢性粒细胞白血病治疗中已取得成功,对Ph1+的急性淋巴细胞白血病患者也有效果;
它还有另一重要靶点就是III型受体酪氨酸激酶家族成员C-kit