答
医生回答
-
治疗1.局部出血 不重时，多可用吸收性明胶海绵、凝血酶等压迫止血，青春期月经过多时可采用避孕药如炔雌醇/炔诺酮(复方炔诺酮)以控制月经量。
2.1-脱氧-8-精氨酸加压素(DDAVP) 可提高血浆凝血因子Ⅷ活性和抗利尿作用。DDAVP 0.2～0.3μg/kg皮下注射或溶于20ml生理盐水中缓慢静注，可使60%～70%的储存池病病人改善临床出血症状，出血时间缩短或恢复正常，但对BSS及GT病人常无效 4.严重出血 严重出血者需输注血小板浓缩制剂，反复输注易产生抗小板抗体而失效，有时可静脉给予人血丙种球蛋白亦有帮助 5.骨髓移植或基因治疗 严重的病儿如能找到合适的供体可进行异基因骨髓移植、脐血干细胞移植，一旦成功即可根治。
基因治疗正在研究中
