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医生回答
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病情分析：是一种遗传性进行性肌肉变性疾病,主要表现为肌肉进行性加重的萎缩和无力,近十几年来,由于电子显微镜技术的应用,遗传基因,生物化学,组织化学,酶学等研究迅速进展,对肌营养不良症的病态研究正在以Duchenne型肌营养不良为中心逐渐深入.由于遗传方式的不同大致可分为以下几类:X染色体隐性遗传的Duchenne型和良性Becker型；
常染色体显性遗传的面一肩一肱型；常染色体隐性遗传的肢带型等等.在各型肌营养不良症中,Duchenne型发病率最高,病情也严重,常早年致残并导致死亡,是遗传性肌萎缩症中最有代表性的疾病.因此,对此病的病态研究较多.目前,虽然很多学者对进行性肌营养不良症的病因及发病机理进行了探索,但至今仍不清楚,由于本病的病程缓慢,某些类型长达正常生命跨度,这对本病的治疗以及疗效估计带来很大困难,现在虽然有上百种药物的临床应用,但至今仍无肯定疗效的药物,以至于此病仍在发展状态中,造成患者病累终生.下面是几种常用的药物介绍.三磷酸腺苷（ATP）:肌注药,常能暂时缓解症状.但肌注后,尿酸排泄增加,代谢活跃,停药后症状发展迅速.三磷酸苷（UPT）:肌注药,通过糖代谢而改善症状.停药后瘫痪发展更快.维生素E:通过细胞膜功能的改善提高受累骨骼肌的肌力.另外还有:增肌注射兴高采烈,地塞来松,葡萄糖,胰岛素,心可定,等等
