粘多糖病治疗

粘多糖病是一种罕见的代谢性遗传疾病，发病率大概只在十万分之一。因遗传基因的变异，导致体内缺少蛋白酶，无法降解身体里的粘多糖物质，患儿在两岁前长得特别快，但两岁一过就开始逐渐出现智力障碍、生长缓慢、耳聋等症状，并且多在10周岁前死亡，迄今尚无有效治疗方法。

治疗粘多糖病可以服用药物，但是药费昂贵且只能控制病情；也可以进行骨髓移植。   治疗情况：广东省第二人民医院血液科对一名患粘多糖病的两岁患儿健健首次进行的骨髓移植获得了成功，患儿姐姐的造血细胞已在患儿体内植入并开始替代患儿自身造血。

据文献统计，国外已有几十例靠骨髓移植治疗而成功的例子，如果手术成功的话可以成功解除脏器衰竭的危险，虽然孩子的智力发育、骨骼生长可能会比正常同龄人稍逊，但是过正常人的生活还是没有问题的。