肿瘤基因治疗一般是引入修饰基因于病人体内而并非该基因的产物,即是一种疗法而非新产品。但是,通过体内直接途径可将外湖DNA象传统的药物一样注射到机体内,故有人称这些外源的DNA的基因药物。
基因治疗中,从分子生物学角度可分为两种方式:一是基因矫正和转换,即将基因的异常序列进行矫正和置换,即将基因的异常序列进行矫正和精确的原位修复;
二是基因添加和增补,即不去除异常基因,而是通过具有治疗意义的外源基因的定点整合。