进行性肌肉萎缩(DMD)是一组由遗传因素所致的原发性骨骼肌疾病,其临床主要表现为缓慢进行的肌肉萎缩,肌无力及不同程度的运动障碍。
有关进行性肌肉萎缩的基因治疗,目前还限于动物试验阶段。以往采用的病毒或非病毒转基因系统,都存在着转移效率低以及其他问题。