矮小的治疗原则根据病因不同而不同。生长激素缺乏症患者可以应用生长激素补充治疗,甲状腺功能减退症患者补充甲状腺激素,先天性卵巢发育不全症患者一般骨龄12岁前生长激素替代治疗,12岁后联合或单独雌、孕激素治疗。
值得一提的是,近几年研究发现,找不到任何原因的矮小患者(特发性矮小,使用生长激素治疗也是安全、有效的。所以美国FDA批准了生长激素用于特发性矮小的患者治疗,也就是说,找不到任何发病原因的患者也可以使用生长激素治疗。