输血治疗:重症患者需长期输血治疗,其作用是保证患者正常的生长发育和生活质量,并能抑制自身过度的红系造血,防止骨骼病理性改变造成的畸形。
异基因造血干细胞移植:可有选择地应用于重型珠蛋白生成障碍性贫血患者,移植后脱离输血者仍应进行祛铁治疗,以祛除体内原来积聚的过量铁。