骨髓增生异常综合征起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病。临床表现为无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭,高风险向急性髓系白血病转化。
治疗讲求个体化,长期病情稳定,骨髓中原始细胞不变或仅轻度增加,可存活数年或十几年。