异基因造血干细胞移植:可有选择地应用于重型珠蛋白生成障碍性贫血患者,移植后脱离输血者仍应进行祛铁治疗,以祛除体内原来积聚的过量铁。
基因活化治疗:应用化学药物可增加γ基因表达或减少α基因表达,以改善β地贫的状况。