骨髓增生异常综合征是一组异质性克隆性造血干细胞疾病骨髓细胞增生常同时或先后出现红细胞、粒细胞和巨核细胞发育异常病态造血导致进行性、难治性外周血红细胞、粒细胞及血小板减少骨髓增生异常综合征采用常规疗法的疗效欠佳有临床研究采用复方皂矾丸治疗骨髓增生异常综合征有较好的效果 目前骨髓增生异常综合征尚缺乏有效的根治疗法造血干细胞移植是有望根治本病的一种治疗方法但受到年龄、供体、复发、抑制物抗宿主病的影响很少能采用治疗以降低疾病相关并发症、改善生存质量和延长生存期为主要目的 复方皂矾丸为纯中药制剂由西洋参、海马、皂矾、大枣、核桃仁、肉桂为主药组成皂矾含有10种微量元素其中铁、铜、钴等都是造血必需的原料具有温肾健髓、滋阴补肾、生血止血的作用同时该药能改善骨髓微循环有利于基质细胞生成经药理、药效、毒理学研究能增加骨髓造血功能对粒巨噬系祖细胞集落及红系祖细胞集落的生成具有明显促进作用从而加速干(祖)细胞的增殖、分化、成熟使萎缩的骨髓组织重建及再生同时还能提高免疫功能对骨髓多个系统的造血均有促进作用 有研究采用复方皂矾丸治疗骨髓增生异常综合征总有效率达61.5%明显优于对照组复方皂矾丸在难治性贫血伴有原始细胞增多、骨髓增生异常综合征不能分类中疗效欠佳而在难治性贫血、环形铁粒幼细胞性难治性贫血、难治性血细胞减少伴多系发育异常中疗效较好而且该药的副作用少无明显消化道反应因此复方皂矾丸治疗骨髓增生异常综合征是安全的