血小板增多症美国药物

这个药是2009我去国外开会第一次听美国专家介绍，主要针对JAK2突变阳性的病人，效果一般，大概一半人有效，并不能除根。

国内没有，本单位也没有用过。我查了一下，已经在美国上市了。看以下报道：日前，美国批准Jakafi(ruxolitinib)上市，用于治疗骨髓纤维化。

这是首个获准的骨髓纤维化专治药物。由IncyteCorporation开发，商品名Jakafi。骨髓纤维化是一种较常见的综合症，是由于骨髓被瘢痕组织替换，导致血细胞在肝脏和脾脏生成，从而表现为脾肿大、贫血、白细胞和血小板减少，以及乏力、腹部不适、肋骨下疼痛、肌肉骨骼疼痛、瘙痒和盗汗等骨髓纤维化症状。

Jakafi（每次1片，每日2次）主要抑制JAK1和JAK2酶（Janus相关激酶），该酶涉及调节血液和免疫功能。

而骨髓纤维化与JAK1和JAK2失调相关。Jakafi的疗效在两项纳入528例病人的临床试验中获得证实。参加两项试验的骨髓纤维化患者都对现有骨髓纤维化疗法耐药或治疗无效，或不适合骨髓移植治疗，患者均有脾肿大。

病人随机接受了Jakafi、安慰剂或现有的最好治疗（化疗药羟基脲或糖皮质激素）。结果显示，与其他两组相比，Jakafi组脾脏缩小35%以上病人的比例更大，骨髓纤维化症状减少50%以上的病人更多。

试验中，Jakafi最严重的副作用包括血小板减少、贫血、乏力、腹泻、气短、头痛、头晕和恶心。处方资料重点JAKAFI?(ruxolitinib)片美国初始批准：2011适应证和用途Jakafi是一种激酶抑制剂适用于治疗中间或高危骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者.剂量和给药方法（1）对血小板计数大于200/μL患者，Jakafi的开始剂量是20mg口服每天2次给药，而对血小板计数100/μL和200/μL间患者15mg每天2次。

（2）起始用Jakafi治疗前进行完全血细胞计数。监视完全血细胞计数s每2至4周直至剂量稳定化，,和然后当临床指示。

对血小板计数减低调整剂量(2.1(2.2)（3）根据反应增加剂量和因推荐至最大每天2次25mg。如脾脏无减小或症状无改善6个月后终止。

剂型和规格片：5mg，10mg，15mg，20mg和25mg。禁忌证无。警告和注意事项（1）可能发生血小板计数减低，贫血和中性粒细胞减少。

用减低剂量,或中断或输血处理。（2）评估患者感染的体征和症状和及时开始适当治疗。开始用Jakafi治疗前严重感染应已解决。

不良反应最常见血液学不良反应(发生率gt;20%)是血小板计数减低和贫血。最常见非血液学不良反应(发生率gt;10%)是瘀斑,眩晕和头痛。

药物相互作用（1）强CYP3A4抑制剂：对血小板计数大于或等于100/μL患者减低Jakafi开始剂量至10mg每天2次和同时强CYP3A4抑制剂。

血小板计数小于100/μL患者中避免使用。特殊人群中使用（1）肾受损：对中度(CrCl3059mL/min)或严重肾受损(CrCl1529mL/min)和血小板计数间100/μL和150X109/L患者Jakafi开始剂量减低至10mg每天2次。

终末肾病(CrCl小于15mL/min)不需要透析患者中和有中度或严重肾受损和血小板计数小于100/μL患者避免使用。

（2）肝受损：对任何程度肝受损和血小板计数100/μL和150/μL间患者Jakafi开始剂量减低至10mg每天2次。

肝受损与血小板计数小于100/μL患者避免使用。（3）哺乳母亲:终止哺乳或终止药物考虑药物对母亲的重要性。